EU phê duyệt liệu pháp mới mở ra chương hy vọng cho bệnh nhân đái tháo đường type 1

EU – EU vừa phê duyệt một liệu pháp đầu tiên có khả năng làm chậm tiến triển bệnh đái tháo đường type 1, đánh dấu bước chuyển quan trọng: từ điều trị triệu chứng sang can thiệp sớm vào cơ chế bệnh sinh. Teizeild, thuốc của tập đoàn dược phẩm Pháp Sanofi, được xem như “lớp phòng tuyến” mới nhằm trì hoãn thời điểm người bệnh phải sống phụ thuộc insulin suốt đời.​

Teizeild được chỉ định cho người trưởng thành và trẻ em từ 8 tuổi trở lên ở giai đoạn 2 của đái tháo đường type 1, thời điểm bệnh đã âm thầm tấn công tế bào beta tuyến tụy nhưng chưa bùng phát thành tăng đường huyết rõ rệt. Khác với insulin – vốn chỉ bù đắp hậu quả thiếu hormon – liệu pháp này tác động trực tiếp vào phản ứng tự miễn, cố gắng giữ lại phần chức năng tụy còn sót lại càng lâu càng tốt. Trong bối cảnh số ca mắc đái tháo đường type 1 có xu hướng tăng, đặc biệt ở lứa tuổi nhỏ, việc có thêm lựa chọn điều trị nền mang tính điều biến bệnh được giới chuyên môn đánh giá là bước ngoặt về chiến lược.​

Về cơ chế, Teizeild là kháng thể đơn dòng được truyền tĩnh mạch trong phác đồ điều trị ngắn ngày, nhưng mục tiêu lại kéo dài trong nhiều năm. Thuốc can thiệp vào quá trình nhận diện sai lầm của hệ miễn dịch, qua đó làm giảm tấn công nhầm vào tế bào sản xuất insulin ở tụy. Điều quan trọng là liệu pháp không chữa khỏi bệnh mạn tính này, mà tạo ra “độ trễ” trong tiến trình chuyển sang giai đoạn 3 – khi bệnh nhân buộc phải dùng insulin ngoại sinh để duy trì đường huyết an toàn.​

Các dữ liệu lâm sàng từ nghiên cứu TN-10, một thử nghiệm ngẫu nhiên, đối chứng với giả dược, là cơ sở quan trọng để Ủy ban châu Âu đi tới quyết định phê duyệt. Kết quả cho thấy ở nhóm sử dụng Teizeild, thời điểm bước sang giai đoạn 3 bị đẩy lùi trung bình khoảng hai năm so với nhóm dùng giả dược. Ở các bệnh lý mạn tính tiến triển nhanh như đái tháo đường type 1, hai năm không chỉ là con số thời gian, mà là khoảng “dưỡng sức” quý giá cho cả bệnh nhân lẫn hệ thống y tế.​

Đáng chú ý, đến khi kết thúc nghiên cứu, tỷ lệ người bệnh vẫn giữ được ở giai đoạn 2 trong nhóm dùng Teizeild là 57%, gần gấp đôi so với 28% ở nhóm giả dược. Điều này cho thấy lợi ích không chỉ nằm ở việc chậm phải dùng insulin, mà còn ở khả năng duy trì phần chức năng tụy nội sinh, giúp kiểm soát đường huyết ổn định hơn, giảm dao động đường máu thường là nỗi ám ảnh của người mắc type 1. Nếu được triển khai rộng rãi, xu hướng điều trị sớm, can thiệp vào miễn dịch ngay từ giai đoạn tiền triệu chứng có thể trở thành chuẩn mới trong quản lý căn bệnh này.​

Tuy vậy, việc Teizeild được phê duyệt tại EU không phải là bước đi đơn lẻ mà nằm trong bức tranh toàn cầu về đổi mới điều trị đái tháo đường type 1. Trước đó, thuốc đã được chấp thuận lưu hành tại Mỹ, Anh, Trung Quốc, Canada, Israel, Saudi Arabia, UAE và Kuwait, cho thấy các cơ quan quản lý dược trên nhiều châu lục cùng nhìn nhận vai trò của nhóm liệu pháp điều biến miễn dịch. Việc gia nhập thị trường châu Âu giúp mở rộng đáng kể số bệnh nhân tiếp cận, đồng thời tạo thêm dữ liệu thực tế để đánh giá hiệu quả và độ an toàn dài hạn.​

Với các hệ thống y tế, tác động kinh tế của một liệu pháp làm chậm bệnh cũng là điểm đáng chú ý. Đái tháo đường type 1 không chỉ kéo theo chi phí insulin, vật tư y tế, mà còn là gánh nặng từ biến chứng mắt, thận, tim mạch, thần kinh nếu kiểm soát đường huyết không tốt trong nhiều năm. Nếu trì hoãn được giai đoạn phụ thuộc insulin, giảm biến động đường máu ở giai đoạn sớm, các hệ thống bảo hiểm có thể tránh được một phần đáng kể chi phí biến chứng và nhập viện, dù mức giá và cách chi trả cho liệu pháp mới sẽ còn là bài toán cần cân đối.​

Về phía người bệnh và gia đình, đặc biệt là trẻ em, việc chậm phải bước vào đời sống gắn với tiêm insulin nhiều lần mỗi ngày mang ý nghĩa tâm lý không nhỏ. Hai năm được sống trong trạng thái bệnh “chậm lại” là thời gian để gia đình củng cố kiến thức, điều chỉnh lối sống, chuẩn bị tốt hơn về tinh thần và kỹ năng tự quản lý bệnh. Tuy nhiên, kỳ vọng cũng cần được đặt đúng chỗ: Teizeild không thay thế được insulin khi bệnh đã sang giai đoạn 3, và người bệnh vẫn cần tuân thủ theo dõi chặt chẽ với bác sĩ chuyên khoa.​

Khoảng cách tiếp cận giữa các khu vực cũng là một vấn đề không thể bỏ qua. Mặc dù số lượng quốc gia chấp thuận ngày càng tăng, nhưng phần lớn vẫn tập trung ở những nước có hệ thống y tế phát triển, nguồn lực tài chính mạnh. Ở các nước thu nhập trung bình và thấp, nơi bệnh nhân type 1 nhiều khi còn chật vật với nguồn cung insulin ổn định, việc tiếp cận các liệu pháp tiên tiến như Teizeild sẽ phụ thuộc vào chính sách giá, đàm phán với nhà sản xuất cũng như hỗ trợ từ các quỹ quốc tế.​

Trong dài hạn, sự xuất hiện của Teizeild có thể thúc đẩy mạnh hơn xu hướng “cá thể hóa” điều trị đái tháo đường type 1. Thay vì chờ tới khi đường huyết tăng cao mới can thiệp, bác sĩ sẽ có thêm công cụ để phân tầng nguy cơ, phát hiện bệnh ở giai đoạn rất sớm và đề xuất liệu pháp phù hợp cho từng nhóm bệnh nhân. Nếu các liệu pháp điều biến miễn dịch khác tiếp tục được phát triển, việc phối hợp nhiều thuốc nhằm tối ưu hiệu quả và giảm tác dụng phụ có thể trở thành hướng nghiên cứu chủ đạo trong những năm tới.​

Quyết định phê duyệt Teizeild tại EU vì vậy mang ý nghĩa vượt khỏi phạm vi một sản phẩm dược đơn lẻ. Nó cho thấy các nhà quản lý sẵn sàng ủng hộ cách tiếp cận mới: đầu tư mạnh vào giai đoạn sớm của bệnh để giảm tổn thất ở giai đoạn muộn – cả về y tế, kinh tế và chất lượng sống. Với cộng đồng bệnh nhân đái tháo đường type 1, đây là tín hiệu cho thấy cuộc đua đổi mới vẫn đang diễn ra, và mỗi bước tiến dù “chỉ” thêm được hai năm cũng có thể tạo nên khác biệt lớn trên hành trình sống chung với bệnh.